Note pour la période des questions : LES MÉDICAMENTS À COÛT ÉLEVÉ POUR LES MALADIES RARES

Les maladies rares sont des maladies qui menacent le pronostic vital; elles sont gravement invalidantes et parfois chroniques. En général, les options de traitement sont peu nombreuses ou inexistantes. Autrement dit, les traitements disponibles sont très en demande et peuvent entraîner des coûts exorbitants (p. ex. de 100 k$ à plus de 2 M$ par patient et par année). Ces coûts élevés, combinés à la prévalence et à la gravité croissantes des maladies rares, présentent d'importants défis pour les patients, les personnes soignantes et le système de santé, notamment parce qu’ils menacent la viabilité des régimes publics et privés d'assurance-médicaments qui paient les coûts associés à ces médicaments.

• Que fait le gouvernement pour améliorer l’accès aux médicaments qui sont utilisés dans le traitement des maladies rares et faire face aux coûts élevés de ces médicaments au bénéfice des Canadiens atteints de maladies rares?

• Nous reconnaissons que pour de nombreux Canadiens qui ont besoin de médicaments sur ordonnance pour traiter des maladies rares, le coût de ces médicaments peut être exorbitant.

• Pour aider les Canadiens à avoir un meilleur accès à des traitements efficaces, nous travaillerons avec les provinces, les territoires et d'autres partenaires à l'élaboration d'une stratégie nationale de prise en charge des médicaments coûteux utilisés pour traiter les maladies rares. ll s'agit d'une étape importante dans la collaboration avec les provinces et les territoires sur le régime national d'assurance-médicaments.

• Le budget 2019 propose d'investir jusqu'à 1 milliard de dollars sur deux ans, à compter de 2022-2023, et jusqu'à 500 millions de dollars par an, afin d'aider les Canadiens atteints de maladies rares à accéder aux médicaments dont ils ont besoin.

• Notre gouvernement continue de collaborer avec tous ses partenaires pour améliorer l'accès aux médicaments coûteux pour le traitement des maladies rares en encourageant le développement et la disponibilité de ces produits. En 2018, 11 des 40 nouveaux médicaments approuvés par Santé Canada étaient des médicaments pour maladies rares.

SI ON INSISTE SUR LE PROGRAMME D'ACCÈS SPÉCIAL...

• Notre gouvernement reconnaît l’importance pour les Canadiens d’avoir accès aux traitements dont ils ont besoin.

• Le Programme d'accès spécial de Santé Canada examine les demandes d'accès à des médicaments qui ne sont pas vendus au Canada. Le programme a permis l'accès à environ 150 médicaments pour le traitement de maladies rares.

SI ON INSISTE SUR LA RECHERCHE…

• Notre gouvernement reconnaît que le soutien à la recherche constitue un autre aspect important de la lutte contre les maladies rares. Il joue un rôle clé, par l’entremise des Instituts de recherche en santé du Canada, dans les efforts nationaux et internationaux visant à vaincre les maladies rares.

• Par exemple, le Canada, par l’entremise des IRSC, est un membre fondateur du Consortium international de recherche sur les maladies rares, et collabore aussi à l’initiative E-Rare, principal outil de financement de la recherche liée aux maladies rares de l’Union européenne.

LES CANADIENS ATTEINTS DE MALADIES RARES
• Les maladies rares sont des maladies qui menacent le pronostic vital; elles sont gravement invalidantes et parfois chroniques. Il s'agit souvent de maladies génétiques qui apparaissent soit à la naissance, soit pendant la petite enfance.

• Plus de 7 000 maladies rares (cancéreuses et non cancéreuses) ont été identifiées à ce jour. Malgré ce nombre, chaque maladie touche un nombre relativement faible de patients (p. ex. moins de 5 sur 10 000; généralement plus près de 1 sur 100 000).

• Les patients ont généralement une qualité et une espérance de vie réduites et sont de grands usagers du système de santé public.

LES MÉDICAMENTS COÛTEUX POUR LE TRAITEMENT DES MALADIES RARES
• Les patients atteints de maladies rares ont généralement peu d'options de traitement, ce qui donne lieu à des besoins cliniques non satisfaits. Par conséquent, les traitements sont très en demande et peuvent s’avérer très coûteux. Les traitements pharmaceutiques réservés aux maladies rares sont souvent appelés médicaments orphelins, ou médicaments coûteux pour le traitement des maladies rares.

• Les prix élevés sont souvent attribuables à des facteurs tels que le coût élevé de la recherche, le nombre restreint de patients, la petite taille du marché et l’absence de concurrents.

• Le gouvernement du Canada collabore avec les provinces et les territoires en tant que membre actif de l'Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP) afin de combiner le pouvoir d'achat collectif des gouvernements pour négocier des prix réduits sur des médicaments de marque pour tous les régimes publics, y compris les médicaments coûteux pour le traitement des maladies rares.

• De plus, en août 2019, le gouvernement a annoncé les modifications finales au Règlement sur les médicaments brevetés. Ces modifications conféreront au Conseil d'examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB) les outils dont il a besoin pour protéger les Canadiens contre les prix excessifs et rendre les médicaments brevetés plus abordables pour tous les contribuables - les régimes d'assurance-médicaments publics et privés, ainsi que pour les Canadiens qui paient de leur poche les médicaments d’ordonnance, notamment les médicaments coûteux pour le traitement des maladies rares.

ACCÈS AUX MÉDICAMENTS COÛTEUX POUR LE TRAITEMENT DES MALADIES RARES
• Des Canadiens ont pu avoir accès à des médicaments orphelins en participant à des essais cliniques ou dès leur approbation en vertu du titre 8 du Règlement sur les aliments et drogues. Lorsque les critères sont remplis, les demandes d'accès à des médicaments qui ne sont pas vendus au Canada peuvent être examinées dans le cadre du Programme d'accès spécial (PAS) de Santé Canada. Environ 150 des médicaments accessibles grâce au PAS sont destinés au traitement de maladies rares.

INVESTISSEMENT DANS LA RECHERCHE
• Par l’intermédiaire des Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC), le gouvernement soutient la recherche sur les maladies rares et a assumé un rôle de chef de file en se joignant à d’importantes initiatives de recherche internationales, comme le Consortium international de recherche sur les maladies rares, lequel vise à accélérer les percées médicales pour les personnes touchées par les maladies rares et regroupe plus de 58 organismes dans 22 pays.

• En 2017, ce consortium international a développé des médicaments et des thérapies pour 279 maladies rares.

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