Note pour la période des questions : Médicaments pour le Traitement des Maladies Rares

• Les maladies rares sont souvent chroniques, et elles peuvent être gravement débilitantes, voire mortelles. Les options de traitement sont peu nombreuses ou inexistantes, et les traitements disponibles peuvent être onéreux, ce qui pose des défis importants pour les patients, les soignants et le système de santé, notamment la viabilité des régimes publics et privés d’assurance-médicaments qui paient ces médicaments.

• Le 22 mars 2023, le gouvernement du Canada a annoncé des mesures à l’appui de la toute première Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares, avec un investissement pouvant atteindre jusqu’à 1,5 milliard de dollars sur trois ans.
• Nous mettons en œuvre cette stratégie en travaillant avec les provinces et les territoires dans le but d’élaborer des ententes bilatérales. Le financement des ententes bilatérales sera disponible le 1er avril 2024 et se poursuivra jusqu’au 31 mars 2027.
• Ces ententes bilatérales permettront d’améliorer l’accès à des médicaments efficaces et abordables pour le traitement des maladies rares, afin d’améliorer la santé des patients dans tout le Canada.
• En outre, le financement donné à l’Institut canadien d’information sur la santé (ICIS) et l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) améliore la collecte et l’utilisation de données probantes pour soutenir la prise de décisions.
• Financement aux Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC) faire progresser la recherche sur les maladies rares.

SI L’ON INSISTE POUR OBTENIR DES DÉTAILS SUR LES ENTENTES BILATÉRALES…

• Les discussions avec les provinces et les territoires sont en cours pour déterminer conjointement un petit nombre de nouveaux médicaments dont les coûts seraient partagés et pris en charge de manière constante dans l’ensemble du pays, et ce, dans l’intérêt des patients.
• Le financement des accords bilatéraux avec les provinces et territoires volontaires commencera le 1er avril 2024 et durera trois ans, jusqu’au 31 mars 2027.’
• Des fonds ont également servi à soutenir les patients inuits et ceux des Premières Nations atteints de maladies rares qui sont admissibles grâce au programme des services de santé non assurés de Services aux Autochtones Canada.
SI L’ON INSISTE POUR SAVOIR COMMENT LES FONDS DE L’ENTENTE BILATÉRALE 2023-2024 ONT ÉTÉ DÉPENSÉS

• Le financement des accords bilatéraux avec les provinces et territoires volontaires commencera le 1er avril 2024 et durera trois ans, jusqu’au 31 mars 2027.

SI L’ON INSISTE SUR LA PARTICIPATION DU QUÉBEC À LA STRATÉGIE NATIONALE
• Notre gouvernement travaille avec toutes les provinces et tous les territoires pour améliorer l’accès et l’abordabilité de médicaments prometteurs et efficaces pour le traitement des maladies rares afin d’améliorer la santé des patients partout au Canada, tout en offrant aux administrations la souplesse nécessaire pour faire face à leur propre situation.
• L’ensemble des provinces et des territoires ont été invités à participer à toutes les étapes de cette stratégie, notamment à cerner conjointement un petit nombre de nouveaux médicaments dont les coûts seraient partagés et pris en charge de manière cohérente, ainsi qu’à prendre part aux autres piliers de la Stratégie, y compris les avantages des approches collaboratives de la collecte et de l’utilisation de données probantes, ainsi que l’innovation et la recherche.
SI L’ON INSISTE POUR OBTENIR DES DÉTAILS SUR LA CONSULTATION DES INTERVENANTS PAR L’INTERMÉDIAIRE DU GROUPE CONSULTATIF SUR LA MISE EN ŒUVRE
• Le Groupe consultatif sur la mise en œuvre a été créé en octobre 2023 pour soutenir la mise en œuvre de la Stratégie nationale d’un point de vue centré sur le patient et pour aider à améliorer l’accès cohérent et le caractère abordable des médicaments efficaces pour le traitement des maladies rares dans l’ensemble du pays.
• Ce groupe est composé de membres, issus de différentes perspectives et différents rôles, notamment des patients, des soignants, des cliniciens et de l’industrie.
SI L’ON INSISTE SUR LE FINANCEMENT DES PARTENAIRES DU SYSTÈME DE SANTÉ
• Nous collaborons avec nos partenaires, notamment l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS), l’Institut canadien d’information sur la santé (ICIS) et les Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC) pour nous concentrer sur la collecte et l’utilisation de données probantes dans la prise de décisions et pour faire progresser la recherche sur les maladies rares.
• Par exemple, le nouveau groupe d’experts en dépistage néonatal de L’ACMTS élaborera un document d’orientation pour favoriser une plus grande cohérence et un accès plus rapide aux traitements.
• Les IRSC accordent 20 millions de dollars sur cinq ans au Réseau de recherche en santé des enfants et des mères (RRSEM) pour créer un réseau national d’essais cliniques et de traitement des maladies infantiles rares.
SI L’ON INSISTE POUR SAVOIR QUAND LES PATIENTS VERRONT LES BÉNÉFICES DE LA STRATÉGIE
• Le financement des accords bilatéraux avec les provinces et territoires volontaires commencera le 1er avril 2024 et durera trois ans, jusqu'au 31 mars 2027.
• Des fonds ont déjà été versés aux partenaires du système de santé et permettent désormais d’améliorer la collecte et l’utilisation de données probantes pour soutenir la prise de décisions et faire progresser la recherche sur les maladies rares et les réseaux de traitement.
SI L’ON INSISTE COMMENT LA STRATÉGIE EST ALIGNÉE SUR LA LOI SUR L’ASSURANCE-MÉDICAMENTS
• Le projet de loi C-64 – Loi concernant l’assurance-médicaments s’engage à maintenir le financement à long terme pour les provinces, les territoires et les peuples autochtones pour améliorer l’accessibilité et le caractère abordable des produits pharmaceutiques, en commençant par le financement annoncé pour la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies (MTMR).
• La Stratégie nationale s’inscrit dans la poursuite des progrès vers la mise en œuvre d’un régime d’assurance-médicaments national et universel et constitue une expression concrète des principes énoncés dans le projet de loi sur l’assurance-médicaments.
• Dans le cadre de la Stratégie nationale, nous abordons la question de l’accès et de la couverture universelle en abordant la question de la « loterie des codes postaux » pour les MTMR, relevée lors des consultations nationales. Nous nous concentrons également sur le caractère abordable et les coûts élevés des MTMR qui rendent les patients financièrement vulnérables, et sur l’utilisation appropriée en soutenant les améliorations dans l’utilisation et la production de données probantes du monde réel.

CANADIENS ATTEINTS D’UNE MALADIE RARE
Les maladies rares menacent la vie; elles sont gravement débilitantes et parfois chroniques. Il s’agit souvent de maladies génétiques qui apparaissent soit à la naissance, soit pendant la petite enfance.

Les maladies rares ne sont pas rares en tant que groupe : on estime qu’il y en a entre 6 000 et 8 000 dans le monde. Elles sont considérées comme rares parce qu’elles touchent chacune un petit nombre de personnes, allant d’une poignée d’individus à quelques milliers. On estime qu’un Canadien sur douze est atteint d’une maladie rare.

MÉDICAMENTS POUR LE TRAITEMENT DES MALADIES RARES
Les patients atteints d’une maladie rare ont généralement peu d’options de traitement, et leurs besoins cliniques ne sont donc pas satisfaits. Par conséquent, les traitements sont très demandés et peuvent être onéreux. Les traitements contre les maladies rares sont souvent appelés médicaments orphelins ou médicaments pour le traitement des maladies rares.

Les prix élevés sont souvent attribuables à des facteurs tels que le coût élevé de la recherche, le nombre restreint de patients, la petite taille du marché et l’absence de concurrents.

Le gouvernement du Canada collabore avec les provinces et les territoires en tant que membre actif de l’Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP) afin de combiner le pouvoir d’achat collectif des gouvernements pour négocier à la baisse le prix des médicaments de marque pour tous les régimes publics, y compris les médicaments pour le traitement des maladies rares.

ACCÈS AUX MÉDICAMENTS POUR LE TRAITEMENT DES MALADIES RARES
À l’heure actuelle, les Canadiens atteints de maladies rares peuvent avoir accès aux médicaments dont ils ont besoin par le biais des régimes d’assurance-médicaments publics, par le biais des régimes d’assurance-médicaments privés, ou en payant de leur poche. Les médicaments pour le traitement des maladies rares étant si chers, les patients ne peuvent généralement pas se permettre de payer de leur poche.

Des Canadiens et Canadiennes ont pu avoir accès à des médicaments pour le traitement des maladies rares en participant à des essais cliniques ou dès leur approbation en vertu du titre 8 du Règlement sur les aliments et drogues. Lorsque les critères sont remplis, les demandes d’accès à des médicaments qui ne sont pas vendus au Canada peuvent être examinées dans le cadre du Programme d’accès spécial (PAS) de Santé Canada. Environ 150 des médicaments accessibles grâce au PAS sont destinés au traitement de maladies rares.

LANCEMENT DE LA PREMIÈRE PHASE DE LA STRATÉGIE NATIONALE SUR LES MÉDICAMENTS POUR LE TRAITEMENT DES MALADIES RARES

Le ministre de la Santé a annoncé le lancement de la première phase de la Stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares le 22 mars 2023 avec un investissement pouvant atteindre 1,5 milliard de dollars sur trois ans, afin d’améliorer l’accès aux traitements pour les personnes vivant avec une maladie rare.

Dans le cadre de cette première phase, le gouvernement du Canada versera jusqu’à 1,4 milliard de dollars sur trois ans aux provinces et aux territoires dans le cadre d’ententes bilatérales. Cet investissement fédéral augmentera l’accès à des médicaments sûrs et efficaces pour les Canadiens atteints de maladies rares. Les provinces et les territoires pourront ajouter de nouveaux médicaments à leurs formulaires et augmenter la couverture des médicaments existants. Le nouveau financement permettra également aux provinces et aux territoires d’améliorer le dépistage et le diagnostic afin que les patients atteints d’une maladie rare aient une meilleure chance d’avoir accès à des traitements efficaces au bon moment, ce qui peut signifier une santé et une qualité de vie globale meilleures pour les patients et les leurs familles.

De plus, le gouvernement versera jusqu’à 33 millions de dollars sur trois ans au Programme des services de santé non assurés, de Services aux Autochtones Canada, pour soutenir les membres admissibles des Premières Nations et des Inuits atteints de maladies rares.

Le gouvernement fédéral réalise également des investissements clés pouvant atteindre 68 millions de dollars pour soutenir la gouvernance collaborative, l’infrastructure de données et la recherche sur les médicaments pour le traitement des maladies rares. 20 millions de dollars sur trois ans seront versés à l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé et à l’Institut canadien d’information sur la santé pour améliorer la collecte et l’utilisation de preuves pour étayer la prise de décision. Les Instituts de recherche en santé du Canada recevront 32 millions de dollars sur cinq ans pour faire avancer un programme de recherche sur les maladies rares axée sur l’élaboration de meilleurs outils de diagnostic et l’établissement d’un solide réseau canadien d’essais cliniques sur les maladies rares. 16 millions de dollars sur trois ans, à compter de 2023, seront investis pour financer l’établissement de structures de gouvernance nationales, telles qu’un secrétariat de Santé Canada et un Groupe consultatif d’intervenants sur la mise en œuvre.

Le gouvernement du Canada continuera de travailler avec les provinces et les territoires, les partenaires du système de santé et les intervenants, y compris les patients, les familles et les cliniciens, pour élaborer des mesures futures fondées sur les leçons apprises dans le cadre de ces mesures incluses dans la première phase de la Stratégie.

LÉGISLATION NATIONALE SUR L’assurance-médicaments
Le rapport final de 2019 du Conseil consultatif sur la mise en œuvre d’un régime national d’assurance-médicaments a recommandé au gouvernement canadien d’élaborer une Stratégie nationale officielle visant les médicaments pour le traitement des maladies rares.
Le budget de 2019 a annoncé des investissements fédéraux pour faire avancer un certain nombre d’éléments fondamentaux du régime national d’assurance-médicaments, y compris la création de la Stratégie nationale, ainsi que l’élaboration d’une liste nationale de médicaments et la création de l’Agence canadienne des médicaments.

La Stratégie nationale s’inscrit dans la poursuite des progrès vers la mise en œuvre d’un régime d’assurance-médicaments national et universel. Elle reste un élément essentiel de l’engagement du gouvernement en faveur d’un financement à long terme pour améliorer l’accessibilité et le caractère abordable des médicaments.

Le projet de loi C-64 – Loi concernant l’assurance-médicaments s’engage à maintenir le financement à long terme pour les provinces, les territoires et les peuples autochtones pour améliorer l’accessibilité et le caractère abordable des produits pharmaceutiques, en commençant par le financement annoncé pour la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies (MTMR).

• Les maladies rares menacent la vie; elles sont gravement débilitantes et parfois chroniques. Il s’agit souvent de maladies génétiques qui apparaissent soit à la naissance, soit pendant la petite enfance.
• Actuellement, les Canadiens atteints de maladies rares ont accès aux médicaments dont ils ont besoin par l’intermédiaire de régimes d’assurance-médicaments publics, de régimes d’assurance-médicaments privés ou en payant de leur poche. De nombreux médicaments pour le traitement des maladies rares sont très onéreux et les patients n’ont généralement pas les moyens de les payer eux-mêmes.’’’
• Le rapport final de 2019 du Conseil consultatif sur la mise en œuvre d’un régime national d’assurance-médicaments a recommandé au gouvernement canadien d’élaborer une Stratégie nationale officielle visant les médicaments pour le traitement des maladies rares.
• Le projet de loi C-64 – Loi concernant l’assurance-médicaments s’engage à maintenir le financement à long terme pour les provinces, les territoires et les peuples autochtones pour améliorer l’accessibilité et le caractère abordable des produits pharmaceutiques, en commençant par le financement annoncé pour la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies (MTMR).