Note pour la période des questions : La sclérose latérale amyotrophique (SLA)

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• La sclérose latérale amyothrophique (SLA), également appelée maladie de Lou Gehrig, est une maladie neurodégénérative rare qui touche les neurones moteurs qui contrôlent les muscles. Les personnes qui en sont atteintes perdent progressivement la capacité de marcher, de parler, de manger, d’avaler et finalement de respirer. La SLA est incurable et il existe peu d’options thérapeutiques.
• Santé Canada a reçu des lettres de patients et de leurs proches exprimant leur désir de voir l’examen des traitements éventuels accéléré. Cela a suscité beaucoup d’intérêt des médias.
• Santé Canada continue de faire progresser les changements stratégiques et réglementaires, éclairés par la participation des partenaires, de l’industrie et des patients, afin d’améliorer l’accès des Canadiens aux traitements.
• Santé Canada a approuvé Albrioza en vertu de la Politique sur les avis de conformité avec conditions (AC-C) en juin 2022. Le Canada a été le premier pays au monde à recevoir et à approuver une demande pour ce médicament.
• Santé Canada a approuvé la version en suspension orale de RADICAVA (édaravone) en novembre 2022, en plus de RADICAVA (édaravone) par injection intraveineuse qui a été approuvé pour la première fois en 2019. La formulation en suspension orale offre une option de traitement qui peut être administrée à domicile pour éviter les perfusions intraveineuses fréquentes et à long terme.
• Le ministère a également récemment accepté Alsitek (masitinib) aux fins d’évaluation dans le cadre d’une demande de prise en considération préalable en vertu de la Politique sur les AC-C.
• Santé Canada reconnaît les conséquences tragiques de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), le fardeau extrême qu’elle impose aux patients et à leur famille, et l’urgence pour les patients d’avoir accès à des traitements en temps opportun.
• Nous nous engageons à continuer de travailler avec nos partenaires en matière de réglementation et de soins de santé, les fabricants et les patients, afin de faciliter l’accès à ces médicaments tout en veillant à ce que les normes d’innocuité, d’efficacité et de qualité soient respectées.
• Au fil des ans, le ministère a accéléré l’évaluation des traitements de la SLA à l’aide d’initiatives stratégiques et réglementaires visant à favoriser un accès plus rapide aux médicaments et à les mettre à la disposition des médecins demandeurs au moyen de notre Programme d’accès spécial.
• Plusieurs médicaments contre la SLA ont également fait l’objet d’examens harmonisés par des organismes d’évaluation des technologies de la santé (ETS) et par Santé Canada afin de minimiser les délais éventuels d’accès aux patients entre l’approbation réglementaire et les décisions des provinces et des territoires en matière de remboursement des médicaments.
• Santé Canada continue de faire participer la communauté touchée par la SLA. Une séance d’écoute des patients en décembre 2021 nous a permis de sonder la communauté et d’obtenir des renseignements importants pour l’élaboration de politiques et de règlements. Un rapport « Ce que nous avons entendu » a été publié et donne un aperçu de ce qui a été partagé avec Santé Canada lors de cette séance.

SI L’ON INSISTE SUR L’ACCÈS À DES MÉDICAMENTS NON HOMOLOGUÉS
• Il existe des processus permettant aux patients d’accéder à des produits dont la vente n’a pas encore été approuvée au Canada.
• La meilleure solution consiste généralement pour les patients à s’inscrire à un essai clinique. La plupart des essais cliniques nécessitent une autorisation de Santé Canada afin de garantir que les meilleurs intérêts des patients sont protégés et qu’un produit est administré conformément aux normes éthiques, médicales et scientifiques nationales et internationales. Les essais cliniques peuvent porter sur un seul patient.
• Pour les maladies graves ou potentiellement mortelles, notamment la SLA, les médecins peuvent également demander l’accès à des médicaments non homologués au moyen du Programme d’accès spécial (PAS). Le PAS permet l’accès à des médicaments non commercialisés pour des maladies graves ou potentiellement mortelles lorsque les thérapies conventionnelles ont échoué, ne conviennent pas ou ne sont pas disponibles et lorsqu’il existe des renseignements suffisants pour appuyer l’utilisation du médicament.
• Au moyen du PAS, Santé Canada a permis à de nombreux patients atteints de SLA d’avoir accès à des médicaments non homologués.

SI L’ON INSISTE SUR LA PARTICIPATION DES PATIENTS
• Santé Canada reconnaît les perspectives et l’expertise essentielles que les patients apportent à la mise au point, à l’essai et à la réglementation des produits de santé. Les patients ont une connaissance de leur maladie que l’industrie et les organismes de réglementation n’ont pas. Cela est particulièrement vrai pour les maladies rares.
• La DGPSA élabore actuellement une stratégie de participation des patients afin de s’assurer que les expériences, les perspectives, les besoins et les priorités des patients sont intégrés de manière significative aux politiques et au travail de réglementation de Santé Canada concernant les produits de santé. Cette stratégie devrait permettre d’établir une approche systématique de la participation des patients dans le domaine des produits de santé, notamment en recueillant les commentaires et en les intégrant au processus décisionnel.
• Santé Canada a tenu une séance d’écoute des patients sur la SLA en décembre 2021, ce qui lui a permis de sonder la communauté de la SLA et de glaner des renseignements importants qui pourraient éclairer le travail d’élaboration des politiques et des règlements. Un rapport « Ce que nous avons entendu » a été publié sur notre site Web et donne un aperçu de ce que les patients atteints de SLA ont partagé avec Santé Canada lors de cette séance.

SI L’ON INSISTE SUR LES EXAMENS PRIORITAIRES/ACCÉLÉRÉS DES MÉDICAMENTS CONTRE LA SLA
• Un médicament destiné à traiter une maladie grave incurable, comme la SLA, peut être admissible à l’une des voies d’approbation accélérée. Santé Canada conseille les promoteurs sur la façon de se prévaloir de la Politique sur l’évaluation prioritaire ou de la Politique sur les avis de conformité avec conditions (AC-C), le cas échéant, afin d’accélérer l’évaluation d’un médicament pour un besoin médical non satisfait.
• La Politique sur l’évaluation prioritaire des présentations de drogues permet d’accélérer le temps d’évaluation des médicaments par Santé Canada. Les fabricants de médicaments qui demandent une évaluation prioritaire doivent démontrer qu’ils répondent à des critères particuliers pour être admissibles.
• En août 2021, Santé Canada a accepté d’examiner une demande d’Amylyx Pharmaceuticals Inc. pour l’AMX0035. Santé Canada a évalué ce médicament le plus rapidement possible tout en s’assurant que ses normes élevées d’innocuité, d’efficacité et de qualité sont respectées. ALBRIOZA a été approuvé en juin 2022.
• Santé Canada cherche continuellement des moyens de moderniser son cadre réglementaire. À cette fin, le ministère étudie actuellement d’autres moyens de déterminer la façon dont nous priorisons les évaluations de médicaments afin de mieux répondre aux besoins du système de soins de santé canadien et des personnes concernées.

SI L’ON INSISTE SUR LE REMBOURSEMENT
• Les régimes d’assurance-médicaments provinciaux et territoriaux, à l’exception du Québec, utilisent les recommandations de l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS), qui évalue l’efficacité clinique et le rapport coût-efficacité des médicaments et émet des recommandations non contraignantes sur les listes de médicaments couverts à l’intention des régimes d’assurance-médicaments publics participants.
• Bien que la couverture des médicaments, notamment les décisions relatives à l’inscription sur la liste des médicaments, relève principalement de l’administration publique, le gouvernement fédéral continue de travailler avec les administrations publiques pour améliorer l’efficacité du système pharmaceutique en rationalisant le processus décisionnel.
• Plusieurs médicaments contre la SLA ont fait l’objet d’examens harmonisés par des organismes d’évaluation des technologies de la santé (ETS) et par Santé Canada afin de réduire au minimum tout délai éventuel entre l’approbation réglementaire et les décisions des provinces et des territoires concernant le remboursement des médicaments.
• En outre, le gouvernement fédéral collabore avec les provinces et les territoires en tant que membre actif de l’Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP). Celle-ci combine le pouvoir d’achat collectif des gouvernements pour négocier des prix plus bas sur les médicaments de marque pour tous les régimes publics et fixe le prix de nombreux médicaments génériques.

En vertu de la Loi et du Règlement sur les aliments et drogues, tous les produits vendus ou commercialisés au Canada et faisant l’objet d’une allégation thérapeutique doivent être approuvés par Santé Canada. Le processus d’homologation d’un médicament est lancé lorsqu’un fabricant soumet une demande à Santé Canada aux fins d’évaluation. Chaque présentation est ensuite examinée afin d’évaluer l’innocuité, l’efficacité et la qualité du produit.

La Politique sur l’évaluation prioritaire des présentations de drogues permet d’accélérer le délai d’évaluation des médicaments par Santé Canada, qui passe de 300 jours à 180 jours. Les fabricants de médicaments qui demandent une évaluation prioritaire doivent démontrer que leur demande vise une maladie ou une affection grave, potentiellement mortelle ou gravement débilitante et pour laquelle il existe des preuves substantielles de l’efficacité clinique que le médicament offre :

• un traitement, une prévention ou un diagnostic efficace d’une maladie ou une affection pour laquelle aucun médicament n’est actuellement mis sur le marché au Canada;
• une augmentation significative de l’efficacité et/ou une diminution significative du risque de sorte que le profil complet avantages/risques est amélioré par rapport à celui des thérapies actuelles, des agents préventifs ou diagnostics pour le traitement d’une maladie ou d’une affection qui ne sont pas traitées adéquatement par un médicament mis sur le marché au Canada.

En octobre 2018, après une évaluation prioritaire, Santé Canada a approuvé le médicament Radicava (édaravone) pour traiter les patients atteints de SLA. La commercialisation d’un médicament est à la discrétion du fabricant et il y a eu un retard dans ce cas. Pour s’assurer que les patients atteints de SLA aient accès à l’édaravone le plus rapidement possible après l’homologation et avant la commercialisation, Santé Canada a collaboré avec le fabricant du médicament et les spécialistes canadiens de la SLA pour que le médicament soit disponible sur demande auprès des praticiens au moyen du Programme d’accès spécial (PAS) de Santé Canada. Le 5 novembre 2019, le fabricant a commencé à commercialiser l’édaravone au Canada. Récemment, une formulation orale d’édaravone a été autorisée par Santé Canada.

Dans le cas de la présentation d’Amylyx Pharmaceuticals Inc. pour Albrioza, le promoteur n’a pas été en mesure de satisfaire à ces critères et, par conséquent, une évaluation prioritaire n’a pas été accordée. Cependant, Santé Canada a examiné la demande le plus rapidement possible et a depuis approuvé le produit en vertu de la Politique sur les AC-C.

Afin d’accélérer l’accès des Canadiens aux traitements dont ils ont besoin, Santé Canada, de concert avec l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) et l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) du Québec, a mis en place une option permettant aux promoteurs de solliciter des examens harmonisés pour les présentations de drogues. Les promoteurs de présentations admissibles peuvent opter pour un examen plus précoce de l’Évaluation des technologies de la santé (ETS) jusqu’à 180 jours avant que Santé Canada ne prenne sa décision réglementaire concernant la présentation de drogues. Cette mesure vise à réduire, dans la mesure du possible, les délais entre l’autorisation de mise sur le marché du ministère et les recommandations de l’ETS. La présentation actuelle d’Alsitek est examinée dans le cadre d’un examen harmonisé et d’une demande de prise en considération préalable en vertu de la Politique sur les AC-C.

Le PAS examine les demandes des praticiens qui souhaitent avoir accès à des médicaments qui ne sont pas disponibles sur le marché canadien pour traiter des patients atteints d’une maladie grave ou potentiellement mortelle, lorsque les traitements conventionnels ont échoué, ne conviennent pas ou ne sont pas disponibles et lorsque des renseignements suffisants sont disponibles pour justifier leur utilisation. Les décisions prises dans le cadre du PAS le sont au cas par cas. Au moyen du PAS, Santé Canada a permis à de nombreux patients atteints de SLA d’avoir un accès rapide à divers produits.

Le PAS ne fournit pas de financement aux Canadiens pour l’accès aux médicaments et ni lui ni Santé Canada ne jouent un rôle dans le processus de remboursement des médicaments. Les décisions relatives à la couverture d’assurance ou au financement relèvent de la compétence des provinces et des territoires.

Le gouvernement du Canada est déterminé à améliorer l’abordabilité et l’accessibilité des médicaments d’ordonnance pour tous les Canadiens. C’est pourquoi nous travaillons avec les provinces et les territoires en tant que membre actif de l’Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP) afin de combiner le pouvoir d’achat collectif des gouvernements pour négocier des prix plus bas sur les médicaments de marque pour tous les régimes publics, notamment les médicaments coûteux pour les maladies rares.

Santé Canada a approuvé Albrioza le 22 juin 2022 avec un Avis de conformité avec conditions. L’ACMTS a fait part de sa recommandation de remboursement le 21 juillet 2022 et le 9 août 2022, l’Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP) a envoyé une lettre d’engagement à Amylyx Canada pour entamer des négociations actives sur Albrioza. L’APP vise à conclure les négociations dans les 90 jours ouvrables suivant la date de l’engagement initial. En date du 28 novembre 2022, Albrioza fait l’objet de négociations actives avec l’APP et les régimes publics provinciaux.

• Au Canada, il existe actuellement trois médicaments autorisés pour la SLA :
- RILUTEK (riluzole), un comprimé oral, a été homologué au Canada en 2000, et peut prolonger la survie et/ou le délai avant trachéotomie chez certains patients atteints de SLA.
- RADICAVA (édaravone), administré par perfusion intraveineuse (IV) par cycles, a été homologué au Canada en 2019 et est indiqué pour ralentir la perte de fonction chez les patients atteints de SLA. RADICAVA (suspension orale d’édaravone) a été homologué en novembre 2022.
- ALBRIOZA (phénylbutyrate et taurursodiol), une poudre pour suspension orale, a été homologué en 2022 pour le traitement de la SLA.
- Le ministère a également accepté récemment d’examiner le médicament ALSITEK (masitinib) dans le cadre d’une demande de prise en considération préalable en vertu de la Politique sur les AC-C.

• Santé Canada procède à une évaluation accélérée des médicaments de la SLA. La Politique sur l’évaluation prioritaire peut être utilisée dans le cas d’une maladie ou d’une affection grave, potentiellement mortelle ou gravement débilitante et pour laquelle il existe des données substantielles indiquant qu’un nouveau médicament :

• offre un traitement, une mesure de prévention ou un diagnostic efficace relativement à une maladie ou à une affection pour laquelle aucun médicament n’est actuellement commercialisé au Canada; ou
• offre une amélioration importante du profil avantages/risques global par rapport aux traitements existants relativement à une maladie ou à une affection qui n’est pas adéquatement prise en charge par un médicament existent.