Note pour la période des questions : Réglementation des médicaments pédiatriques

N/A

L'accès aux médicaments pour les enfants au Canada est un problème de longue date, et constitue un défi mondial. Santé Canada travaille avec des partenaires nationaux et internationaux pour améliorer l'accès aux médicaments pour enfants et leur réglementation.
Accès aux médicaments pour les enfants
• Santé Canada accorde la priorité à l'évaluation des médicaments répondant aux besoins non satisfaits, y compris les médicaments pour enfants, avec un délai d'évaluation de 180 jours par rapport au délai habituel de 300 jours.
• Santé Canada a autorisé 17 nouveaux médicaments destinés aux enfants en 2020 et 10 nouveaux médicaments supplémentaires en 2021. Santé Canada reconnaît qu'il reste encore beaucoup à faire pour accroître l'accès à des médicaments sûrs et efficaces pour les enfants, et travaille avec des intervenants clés pour y parvenir.
• En juin 2021, Santé Canada a lancé un Plan d'action pour les médicaments pédiatriques, dont la vision ultime est que les enfants du Canada aient accès aux médicaments dont ils ont besoin avec une formulation adaptée à leur âge. Un certain nombre de mesures politiques et réglementaires sont actuellement mises en œuvre.
Maladies rares et les enfants
• Les maladies rares mettent la vie en elles sont gravement invalidantes et parfois de nature chronique. Environ 50 % des personnes atteintes de maladies rares sont des enfants et 70 % des maladies rares à base génétique débutent dans l’enfance.
• La stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares, mener par le Santé Canada, qui sera lancé plus tard cette année, contribuerait à garantir aux patients un meilleur accès à des médicaments efficaces pour le traitement des maladies rares, conduisant à des meilleurs résultats de santé.

SI L’ON INSISTE SUR L'ACCÈS AUX MÉDICAMENTS POUR LES ENFANTS …
• Santé Canada s'est engagé à augmenter l’accès aux médicaments pour les enfants en mettant en œuvre des mesures règlementaires, semblables à celles qui existent dans d'autres juridictions. Par exemple, Santé Canada cherche à exiger des sociétés pharmaceutiques qu’elles mènent des études pédiatriques sur les médicaments qui devraient être utilisés chez les populations pédiatriques et à soumettre ces données à Santé Canada pour approbation. Une étude pilote visant à mettre en œuvre la réglementation pédiatrique à la fin de 2023 est en cours d’élaboration.
• Santé Canada travaille également en étroite collaboration avec la communauté médicale pédiatrique canadienne pour élaborer une ébauche de liste de médicaments prioritaires à inclure dans la première liste nationale prioritaire de médicaments pédiatriques du Canada. Une fois finalisée, cette liste permettra d'informer les intervenants de l'industrie des besoins urgents pour les patients pédiatriques au Canada et aidera à encourager l'augmentation des soumissions et du développement de médicaments.

Initiatives de Santé Canada visant à accélérer l'accès aux médicaments pour les enfants :

L'accès aux médicaments pour les enfants au Canada est un défi de longue date. Jusqu'à 80 % des médicaments prescrits aux enfants au Canada le sont hors indication (c'est-à-dire sans données sur l'innocuité ou l'efficacité dans la population pédiatrique) parce que les sociétés pharmaceutiques ont tendance à ne pas concentrer leurs recherches sur les enfants.

Pour commencer à combler cet écart, le Ministère a élaboré un plan d'action sur les médicaments pédiatriques (PAMP) avec la vision ultime que les enfants et les jeunes (0-17 ans) au Canada aient accès aux médicaments dont ils ont besoin avec une formulation adaptée à leur âge. Il existe un certain nombre d'actions spécifiques dans le plan qui sont liées à ses 3 objectifs principaux :

• Accroître le développement de médicaments et de formulations pédiatriques ;
• Améliorer l'accès aux médicaments pédiatriques et aux formulations ; et
• Fournir plus d'informations aux Canadiens.

Les intervenants pédiatriques de tout le pays (c.-à-d. les universitaires, les cliniciens, les organisations de patients, les organismes d'évaluation des technologies de la santé et l'industrie) ont été consultés régulièrement tout au long de l'élaboration du PAMP et continuent d'être mobilisés tout au long de la mise en œuvre. La communauté des intervenants en pédiatrie appuie dans l'ensemble les objectifs et les domaines d'intervention du PAMP.

La mise en œuvre de diverses activités au sein du PAMP a commencé et se poursuivra au cours des cinq prochaines années ou plus. Les priorités actuelles comprennent :

• Élaboration d'un « règlement pédiatrique » (disposition pédiatrique dans le Règlement sur les aliments et drogues) qui permettra à Santé Canada de s'aligner sur d'autres juridictions en exigeant que des études pédiatriques soient réalisées et soumises lorsqu'il est prévu qu'un médicament sera utilisé dans la population pédiatrique ;
• Évaluer l'impact de notre incitatif pédiatrique actuel (voir ci-dessous) et explorer d'autres modèles incitatifs pour apporter plus de produits pédiatriques au Canada; et
• Travailler avec des pédiatres de partout au Canada pour élaborer une liste nationale prioritaire de médicaments pédiatriques nécessaires à la population pédiatrique. Santé Canada identifiera les voies réglementaires et les flexibilités qui peuvent être offertes pour amener ces produits au Canada.

Santé Canada cherche à inclure le nouveau « règlement pédiatrique » dans le Règlement sur les aliments et drogues dans le projet du cadre d'octroi de licences Agile, qui devrait être mis en œuvre en 2024-2025. Ces nouvelles dispositions pédiatriques seront testées par le biais d'une politique pilote prévue pour être mise en place en 2023.

Incitation Pédiatrique Actuelle: En vertu de la réglementation en vigueur, tous les fabricants de médicaments innovants bénéficient d'une période minimale garantie de huit ans d'exclusivité commerciale. Si un promoteur fournit des données des essais cliniques qui augmentent les connaissances sur l'utilisation du médicament dans les populations pédiatriques, que les données aboutissent ou non à une indication pédiatrique, six mois supplémentaires peuvent être ajoutés à cette période d'exclusivité commerciale si les données s'avèrent être acceptables par Santé Canada. Le promoteur peut soumettre ces informations à tout moment au cours des cinq premières années de la période d'exclusivité commerciale de huit ans afin d'obtenir la prolongation de six mois.

Liste nationale prioritaire des médicaments pédiatriques (LNPMP): Le but de cette liste sera de mettre en évidence les thérapies pédiatriques dont on a le plus urgemment besoin au Canada, et de travailler avec les intervenants de l'industrie pour soutenir la soumission et l'approbation de ces produits. La LNPMP sera élaborée par Santé Canada à partir des conseils d'experts de la communauté médicale pédiatrique.

L'amélioration de l'accès aux médicaments pour les populations pédiatriques est un problème mondial et à multiples facettes. Afin de relever les défis et surmonter les obstacles, Santé Canada travaillera au sien du ministère de la Santé et de concert avec d'autres ministères, et les partenaires externes nationaux et mondiaux, sur des initiatives clés. Cette approche collaborative prendra du temps, mais est déjà en cours à travers, par exemple :

• Forum de coopération en matière de réglementation : l'Agence européenne des médicaments et Santé Canada travaillent ensemble sur un plan de travail pédiatrique qui vise à aligner les approches réglementaires des médicaments pédiatriques dans les deux juridictions
• Organisation mondiale de la Santé – Réseau de réglementation pédiatrique : rassemble des régulateurs du monde entier pour aborder les problèmes mondiaux d'accès aux médicaments pour les enfants. Santé Canada est le coprésident de ce réseau.

MÉDICAMENTS POUR LE TRAITEMENT DES MALADIES RARES
Les patients atteints d’une maladie rare ont généralement peu d’options de traitement, et leurs besoins cliniques ne sont donc pas satisfaits. Par conséquent, les traitements sont très demandés et peuvent s’avérer très coûteux. Les traitements pharmaceutiques contre les maladies rares sont souvent appelés médicaments orphelins ou médicaments pour le traitement des maladies rares.

Les prix élevés sont souvent attribuables à des facteurs tels que le coût élevé de la recherche, le nombre restreint de patients, la petite taille du marché et l’absence de concurrents.

Le gouvernement du Canada collabore avec les provinces et les territoires en tant que membre actif de l’Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP) afin de combiner le pouvoir d’achat collectif des gouvernements pour négocier à la baisse le prix des médicaments de marque pour tous les régimes publics, y compris les médicaments pour le traitement des maladies rares.

Le budget de 2019 proposait d'investir jusqu'à 1 milliard de dollars sur deux ans, à compter de 2022-2023, avec jusqu'à 500 millions de dollars par année par la suite, pour aider les Canadiens atteints de maladies rares à accéder aux médicaments dont ils ont besoin. Nous travaillons avec les provinces, les territoires et d'autres partenaires désireux d'aller de l'avant pour élaborer une stratégie nationale sur les médicaments pour les maladies rares qui sera lancée en 2022.

DÉFIS SPÉCIFIQUES AUX ENFANTS ATTEINTS DE MALADIES RARES
Les quatre principaux défis qui sont exacerbés pour les enfants canadiens atteints de maladies rares et leurs familles sont : (1) la réception inadéquate des données pédiatriques, en particulier par rapport à nos homologues des États-Unis et de l’Europe; (2) les obstacles aux essais cliniques pédiatriques; (3) les défis économiques associés au développement, à la commercialisation et au maintien d'un approvisionnement stable en médicaments pédiatriques ; et (4) l'utilisation non indiquée généralisée de médicaments chez les enfants.

Les considérations économiques, éthiques, réglementaires et d'infrastructure associées à la conduite de la recherche sur la santé des enfants ont limité le nombre d'essais cliniques menés avec des enfants. Il existe plusieurs défis spécifiques à la conduite d'essais cliniques avec une population pédiatrique atteinte de maladies rares et ces défis ont contribué aux lacunes actuelles en terme de preuves à la base sur les médicaments pour les enfants. Ces défis incluent la difficulté d'obtenir une taille d'échantillon suffisante pour concevoir et exécuter un essai clinique de bonne puissance, et le manque d'expertise méthodologique et analytique spéciale requise pour mener des types d'études innovantes et adaptatives.

Malgré ces défis, on reconnaît de plus en plus les conséquences indésirables du vaste manque de connaissances, telles qu'un manque d'informations pour guider les dosages, des formulations inappropriées, des résultats cliniques et axés sur le patient loin d’être optimaux, et des problèmes liés à la transition vers l'âge adulte.

• Santé Canada est responsable de la réglementation de tous les produits thérapeutiques, y compris les médicaments pour les enfants.
• Santé Canada a mis en place des mécanismes pour prioriser l'évaluation des médicaments répondant aux besoins non satisfaits des enfants.
• Pendant la pandémie, Santé Canada a accéléré l'évaluation de plusieurs vaccins et traitements contre la COVID-19, dont certains sont destinés aux enfants.
• L'accès aux médicaments pour les enfants demeure une priorité pour Santé Canada. Actuellement, la majorité des médicaments prescrits aux enfants sont utilisés hors de l’usage indiqué, ce qui signifie qu’ils sont utilisés en dehors de l’utilisation approuvée du médicament.
• Santé Canada a mis en place un plan d'action pour accroître l'accès aux médicaments nécessaires, y compris les formulations appropriées qui ont été spécifiquement développées et étudiées chez les enfants.