Note pour la période des questions : Médicaments pour le traitement des maladies rares

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• Les maladies rares sont souvent chroniques, peuvent être gravement débilitantes et peuvent mettre la vie en danger. Les options de traitement sont peu nombreuses ou inexistantes, et les traitements disponibles peuvent être onéreux, ce qui pose des défis importants pour les patients, les soignants et le système de santé, notamment la viabilité des régimes publics et privés d’assurance-médicaments qui paient pour ces médicaments.
MESSAGES CLÉS
• Le 22 mars 2023, le gouvernement du Canada a annoncé des mesures à l'appui de la toute première Stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares, avec un investissement pouvant atteindre jusqu’à 1,5 milliard de dollars sur trois ans.
• Nous travaillons maintenant avec les provinces et les territoires sur des ententes bilatérales, en commençant par déterminer conjointement un petit nombre de médicaments nouveaux et émergents dont les coûts seraient partagés et qui seraient pris en charge de manière cohérente dans l’ensemble du pays.
• Avec les investissements dans le Programme des services de santé non assurés de Services aux Autochtones Canada, ces ententes bilatérales contribueront à améliorer l’accès à des médicaments efficaces et abordables pour le traitement des maladies rares, afin d’améliorer la santé des patients dans tout le Canada, notamment des enfants.
• Les ententes bilatérales avec les provinces et les territoires soutiendront également des améliorations dans le diagnostic et le dépistage précoces, et d'autres éléments de la Stratégie soutiendront des améliorations dans la collecte et l'utilisation des preuves ainsi que dans la recherche et l'innovation essentielles dans le domaine des maladies rares.
• Nous établirons également le Groupe consultatif sur la mise en œuvre d'ici l'été pour appuyer la mise en œuvre de la Stratégie.
SI L’ON INSISTE SUR LES DÉTAILS DE LA MISE EN ŒUVRE, TELS QUE L'ENSEMBLE COMMUN DE MTMR, LA CONSULTATION DES INTERVENANTS PAR LE GROUPE CONSULTATIF DE MISE EN ŒUVRE ET LES PROGRÈS SUR LES ENTENTES BILATÉRALES…
• Le gouvernement fédéral travaille avec les provinces et les territoires pour obtenir ensemble des résultats qui renforcent la cohérence nationale pour les patients, tout en leur offrant la souplesse nécessaire pour s'adapter à leur propre situation.
• Les responsables de Santé Canada collaborent maintenant avec les provinces et les territoires à l'élaboration d'ententes bilatérales, en commençant par sélectionner conjointement un petit nombre de médicaments nouveaux et émergents dont les coûts seraient partagés et qui seraient pris en charge de manière constante dans l'ensemble du pays, dans l'intérêt des patients. De même, les fonds iront au Programme des services de santé non assurés de Services aux Autochtones Canada pour soutenir les membres admissibles des Premières Nations et les Inuits vivant avec des maladies rares.
• Un Groupe consultatif sur la mise en œuvre sera également lancé d'ici cet été pour s'assurer que les patients et les cliniciens, les régimes d'assurance-médicaments publics et privés, l'industrie pharmaceutique et d'autres restent au centre de la Stratégie.
• Nous collaborons également avec nos autres partenaires, notamment l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS), l'Institut canadien d'information sur la santé (ICIS) et les Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC) pour faire avancer diverses initiatives axées sur la collecte et l'utilisation de preuves pour appuyer la prise de décisions et l'avancement de la recherche sur les maladies rares.
SI L’ON INSISTE SUR LE FINANCEMENT DES PARTENAIRES DU SYSTÈME DE SANTÉ…
• Notre gouvernement fournira 20 millions de dollars sur trois ans à l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) et à l'Institut canadien d'information sur la santé (ICIS) pour soutenir l'utilisation des preuves dans la prise de décisions.
• Ce travail améliorera la collecte et l'utilisation de preuves réelles pour appuyer la prise de décisions, ainsi que les registres de patients. Ces informations améliorées sur l'innocuité et l'efficacité des médicaments pour le traitement des maladies rares aideront les décideurs et les cliniciens, ce qui profitera à son tour aux patients.
• Un montant supplémentaire de 32 millions de dollars sur cinq ans versé aux Instituts de recherche en santé du Canada permettra de faire avancer un programme de recherche sur les maladies rares, d’élaborer de meilleurs outils de diagnostic et d'établir un solide réseau canadien d'essais cliniques sur les maladies rares.
SI PRESSÉ SUR LA PARTICIPATION DU QUÉBEC À LA STRATÉGIE NATIONALE…
• Notre gouvernement travaille avec toutes les provinces et tous les territoires pour aider à accroître l'accès et l'abordabilité de médicaments prometteurs et efficaces pour le traitement des maladies rares afin d'améliorer la santé des patients partout au Canada, tout en offrant aux provinces et aux territoires la souplesse nécessaire pour faire face à leur propre situation.
• Toutes les provinces et tous les territoires ont été invités à s'engager dans la prochaine étape cruciale consistant à sélectionner conjointement un petit nombre de médicaments nouveaux et émergents dont les coûts seraient partagés et qui seraient pris en charge de manière cohérente dans l’ensemble de pays, et à partager les avantages des approches collaboratives de la collecte et de l'utilisation des preuves sur les maladies rares, ainsi que l'innovation et la recherche.
SI L’ON INSISTE SUR QUAND LES PATIENTS VONT BÉNÉFICES DE LA STRATÉGIE…
• L'investissement que j'ai annoncé le 22 mars contribuera à améliorer l'accès et l'abordabilité des médicaments efficaces pour le traitement des maladies rares afin d'améliorer la santé des patients dans tout le Canada, notamment des enfants.
• Afin de poursuivre l'élaboration des ententes bilatérales, le gouvernement du Canada collaborera avec les provinces et territoires pour sélectionner un petit nombre de médicaments nouveaux et émergents dont les coûts seraient partagés et qui seraient pris en charge de manière cohérente dans l'ensemble du pays, dans l'intérêt des patients.
• Le Groupe consultatif sur la mise en œuvre formé d’intervenants annoncé le 22 mars sera établi cet été pour appuyer la mise en œuvre de la Stratégie.
• Avec les 32 millions de dollars fournis aux Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC) dans le cadre de la Stratégie pour faire avancer la recherche sur les maladies rares, les IRSC ont déjà publié deux avis de possibilités de financement à venir, pour un Réseau national d'essais cliniques sur les maladies infantiles rares et leur traitement et un pour des Thérapies géniques pour des maladies rares aux fins d’essais cliniques. Ces opportunités devraient être lancées cet été.

CANADIENS ATTEINTS D’UNE MALADIE RARE
Les maladies rares menacent la vie; elles sont gravement débilitantes et parfois chroniques. Il s’agit souvent de maladies génétiques qui apparaissent soit à la naissance, soit pendant la petite enfance.

Les maladies rares ne sont pas rares en tant que groupe : on estime qu’il y en a entre 6 000 et 8 000 dans le monde. Elles sont considérées comme rares parce qu’elles touchent chacune un petit nombre de personnes, allant d’une poignée d’individus à quelques milliers. On estime qu’un Canadien sur douze est atteint d’une maladie rare.

Les patients ont généralement une qualité de vie réduite et une espérance de vie raccourcie et sont de grands usagers du système de santé publique.

MÉDICAMENTS POUR LE TRAITEMENT DES MALADIES RARES
Les patients atteints d’une maladie rare ont généralement peu d’options de traitement, et leurs besoins cliniques ne sont donc pas satisfaits. Par conséquent, les traitements sont très demandés et peuvent être onéreux. Les traitements pharmaceutiques contre les maladies rares sont souvent appelés médicaments orphelins ou médicaments pour le traitement des maladies rares.

Les prix élevés sont souvent attribuables à des facteurs tels que le coût élevé de la recherche, le nombre restreint de patients, la petite taille du marché et l’absence de concurrents.

Le gouvernement du Canada collabore avec les provinces et les territoires en tant que membre actif de l’Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP) afin de combiner le pouvoir d’achat collectif des gouvernements pour négocier à la baisse le prix des médicaments de marque pour tous les régimes publics, y compris les médicaments pour le traitement des maladies rares.

ACCÈS AUX MÉDICAMENTS POUR LE TRAITEMENT DES MALADIES RARES
Le fait d’avoir accès en temps utile à des traitements sûrs et efficaces peut améliorer considérablement la santé et la qualité de vie globale d’une personne atteinte dune maladie rare.

À l’heure actuelle, les Canadiens atteints de maladies rares peuvent avoir accès aux médicaments dont ils ont besoin par le biais des régimes d’assurance-médicaments publics, par le biais des régimes d’assurance-médicaments privés, ou en payant de sa poche. Les médicaments pour le traitement des maladies rares étant si chers, les patients ne peuvent généralement pas se permettre de payer de leur poche.

Des Canadiens et Canadiennes ont pu avoir accès à des médicaments pour le traitement des maladies rares en participant à des essais cliniques ou dès leur approbation en vertu du titre 8 du Règlement sur les aliments et drogues. Lorsque les critères sont remplis, les demandes d’accès à des médicaments qui ne sont pas vendus au Canada peuvent être examinées dans le cadre du Programme d’accès spécial (PAS) de Santé Canada. Environ 150 des médicaments accessibles grâce au PAS sont destinés au traitement de maladies rares.

INCIDENCE DE LA COVID-19 SUR LES MÉDICAMENTS POUR LE TRAITEMENT DES MALADIES RARES
Malgré la pandémie, on continue de se concentrer sur les médicaments pour le traitement des maladies rares, y compris les nouveaux médicaments pour des cas particuliers de patients, et les appels généraux soulignant la nécessité d’une stratégie nationale.

À ce jour, les régimes privés d’assurance-médicaments ont signalé des changements minimes dans la couverture des patients prenant des médicaments pour le traitement des maladies rares, mais on ignore si cela va changer au fil du temps.

MOBILISATION DES INTERVENANTS CONCERNANT LES MÉDICAMENTS POUR LE TRAITEMENT DES MALADIES RARES
Il existe un large consensus parmi les partis politiques, les gouvernements provinciaux et territoriaux, les assureurs privés et les autres partenaires du système de santé envers un financement fédéral des médicaments pour le traitement des maladies rares.

Pour parvenir à un accord sur la portée et les détails de la stratégie – et sur l’équilibre entre l’accès, l’abordabilité et l’utilisation appropriée – il faudra adopter une approche de mobilisation globale, ce qui permettra également de gérer les attentes concernant les limites du financement fédéral.

En décembre 2020, les ministres fédéral, provinciaux et territoriaux (FPT) de la Santé ont mandaté leurs représentants pour former un groupe de niveau SMA FPT afin d’orienter l’élaboration et la mise en œuvre de la stratégie nationale.

Un processus d’engagement compréhensif a commencé à la fin de 2020 et s’est poursuivi jusqu’au début de 2021, en commençant par les PT, les organismes d’évaluation des technologies de la santé, l’Alliance pharmaceutique pancanadienne et les partenaires nationaux autochtones en matière de santé. Les parties prenantes clés englobent les patients et les groupes de patients, les cliniciens, les universitaires et les chercheurs, les tiers payants privés et les fabricants de produits pharmaceutiques. Nous avons également invité les Canadiens à nous faire part de leurs points de vue au moyen des séances de discussions ouvertes virtuelles et d’un questionnaire en ligne, ce qui a pris fin le 26 mars 2021. Les points de vue recueillis dans le cadre de ce processus contribuent à informer la conception de la stratégie nationale.

Au cours de l’été, dans le cadre du suivi du rapport « ce que nous avons entendu », Santé Canada a poursuivi ses discussions avec les patients et les soignants, et d'autres intervenants et partenaires pour élaborer une stratégie qui fonctionnera pour tous les Canadiens. Sur la base des commentaires reçus, une ébauche du cadre pour la stratégie nationale a été élaborée au printemps 2022. D'autres consultations ciblées visant à obtenir des commentaires sur cette ébauche du cadre et à éclairer davantage un modèle complet pour la stratégie nationale a eu lieu en avril et en mai 2022, et le ministre de la Santé a organisé trois tables rondes d'intervenants sur des initiatives pharmaceutiques en août 2022, y compris des médicaments pour le traitement des maladies rares. Cette mobilisation approfondie a contribué à éclairer l'approche du gouvernement en matière d'élaboration et de mise en œuvre de la Stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares.

LANCEMENT DE LA PREMIÈRE PHASE DE LA STRATÉGIE NATIONALE SUR LES MÉDICAMENTS POUR LE TRAITEMENT DES MALADIES RARES

Le ministre de la Santé a annoncé le lancement de la première phase de la stratégie nationale sur les médicaments pour les maladies rares le 22 mars 2023 à l'Université McGill avec un investissement pouvant atteindre 1,5 milliard de dollars sur trois ans, afin d'améliorer l'accès aux traitements pour les personnes vivant avec une maladie rare.

Dans le cadre de cette première phase, le gouvernement du Canada versera jusqu'à 1,4 milliard de dollars sur trois ans aux provinces et aux territoires dans le cadre d'ententes bilatérales. Cet investissement fédéral augmentera l'accès à des médicaments sûrs et efficaces pour les Canadiens atteints de maladies rares, dont beaucoup sont des enfants. Les provinces et les territoires pourront ajouter de nouveaux médicaments à leurs formulaires et augmenter la couverture des médicaments existants. Le nouveau financement permettra également aux provinces et aux territoires d'améliorer le dépistage et le diagnostic afin que les patients atteints d'une maladie rare aient une meilleure chance d'avoir accès à des traitements efficaces au bon moment, ce qui peut signifier une santé et une qualité de vie globale nettement meilleures pour les patients et leurs familles.

De plus, le gouvernement du Canada verse jusqu'à 33 millions de dollars sur trois ans au Programme des services de santé non assurés de Services aux Autochtones Canada pour soutenir les clients admissibles des Premières Nations et des Inuits atteints de maladies rares.

Le gouvernement du Canada fait également des investissements clés pouvant atteindre 69 millions de dollars pour soutenir la gouvernance collaborative, l'infrastructure des données et la recherche de médicaments pour les maladies rares. 20 millions de dollars sur trois ans seront versés à l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé et à l'Institut canadien d'information sur la santé pour améliorer la collecte et l'utilisation de données probantes à l'appui de la prise de décisions. Les Instituts de recherche en santé du Canada recevront 32 millions de dollars sur cinq ans pour faire avancer un programme de recherche sur les maladies rares en mettant l'accent sur le développement de meilleurs outils de diagnostic et l'établissement d'un solide réseau canadien d'essais cliniques sur les maladies rares. 16 millions de dollars sur trois ans, à compter de 2023, seront investis pour soutenir la mise en place de structures de gouvernance nationales, comme un secrétariat de Santé Canada et un groupe consultatif d'intervenants sur la mise en œuvre.

Le gouvernement du Canada continuera de travailler avec les provinces et les territoires, les partenaires du système de santé et les intervenants, y compris les patients, les familles et les cliniciens, pour élaborer des mesures futures fondées sur les leçons apprises dans le cadre de ces mesures incluses dans la première phase de la Stratégie.

Le ministre Dubé vous a écrit le 18 avril 2023 pour demander la part du Québec du financement, sans conditions, de la Stratégie nationale sur les médicaments pour les maladies rares. Le Québec n'a pas participé au processus Médicaments pour les maladies rares depuis qu'il a déclaré en décembre 2020 qu'il avait et avait l'intention de conserver son propre régime d'assurance médicaments.

INVESTISSEMENT DANS LA RECHERCHE
Par l’intermédiaire des Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC), le gouvernement soutient la recherche sur les maladies rares et a assumé un rôle de chef de file en se joignant à d’importantes initiatives de recherche internationales, comme le Consortium international de recherche sur les maladies rares, lequel vise à accélérer les percées médicales pour les personnes touchées par des maladies rares et regroupe 58 organismes de 22 pays. En date de 2017, ce consortium international a mis au point 279 nouveaux produits médicinaux et traitements contre des maladies rares. Le budget de 2021 a aussi proposé de fournir 250 millions de dollars sur trois ans, à compter de 2021-22, aux IRSC afin de mettre en œuvre un nouveau fonds pour les essais cliniques.

De plus, Le budget de 2021 propose d’affecter 400 millions de dollars sur six ans, à compter de 2021-22, à l’appui d’une stratégie pancanadienne en matière de génomique. Ce financement fournirait 136,7 millions sur cinq ans, à compter de 2022-23, afin de permettre à Génome Canada d’exécuter des programmes propres à sa mission pour lancer la nouvelle stratégie et pour compléter les programmes existants du gouvernement en matière de recherche et d’innovation en génomique.

Le budget propose un financement total de 2,2 milliards de dollars sur sept ans pour assurer la croissance d’un secteur canadien des sciences de la vie dynamique. Ce soutien permettra de faire des investissements fondamentaux pour enrichir le bassin de talents et bâtir le réseau de la recherche au Canada, et stimuler la croissance des entreprises canadiennes qui œuvrent dans le domaine des sciences de la vie. Ces investissements comprennent : Un financement de 500 millions de dollars sur quatre ans, à compter de 2021-22, pour la Fondation canadienne pour l’innovation afin de répondre aux besoins en capital et en infrastructures des établissements postsecondaires et des hôpitaux de recherche, et un financement de 45 millions de dollars sur trois ans, à compter de 2022-23, pour le Réseau de cellules souches en vue d’appuyer la recherche sur les cellules souches et sur la médecine régénérative. Ces diverses initiatives ont des liens potentiels avec la recherche et l’innovation pour des médicaments pour le traitement des maladies rares.

Pour tirer parti de ces investissements passés, la Stratégie nationale sur les médicaments pour les maladies rares, annoncée le 22 mars 2023, fournira 32 millions de dollars sur cinq ans aux IRSC pour faire avancer un programme de recherche sur les maladies rares en mettant l'accent sur le développement de meilleurs outils de diagnostic et l'établissement d'un solide réseau canadien d'essais cliniques sur les maladies rares. Cette recherche aidera à informer de meilleurs soins cliniques pour tous les patients atteints de maladies rares.

• Le 22 mars 2023, le gouvernement du Canada a annoncé le lancement de la toute première Stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares, soutenue par des investissements de jusqu’à 1,5 milliard de dollars au cours de trois ans. Cette première phase vise à accroître l'accès et l'abordabilité de médicaments efficaces pour le traitement des maladies rares, ce qui contribuera à améliorer la santé des patients partout au Canada.
• Dans le cadre de l'investissement global de 1,5 milliard de dollars, le gouvernement fédéral mettra à la disposition des provinces et des territoires jusqu’à 1,4 milliard de dollars au cours de trois ans pour améliorer l'accès aux médicaments nouveaux et émergents, ainsi qu'aux médicaments existants, et à favoriser le diagnostic précoce et le dépistage des maladies rares.
• De plus, pour s'assurer que les clients admissibles des Premières Nations et des Inuits atteints de maladies rares en bénéficieront également, le gouvernement verse jusqu'à 33 millions de dollars au cours des trois premières années au Programme des services de santé non assurés de Services aux Autochtones Canada.
• Le gouvernement fédéral fait également des investissements clés d'un total pouvant atteindre 68 millions de dollars pour diverses initiatives visant à favoriser un accès constant aux médicaments traitant les maladies rares dans l'ensemble du pays.