Titre :
Thérapie génique non virale contre la myopathie myotubulaire : livraison ciblée du gène MTM1 par nanoparticules lipidiques au muscle squelettique pour restaurer la fonction musculaire.
Numéro de l’entente :
1025235
Valeur d'entente :
204 387,00 $
Date d'entente :
5 sept. 2024 - 5 févr. 2026
Description :
La myopathie myotubulaire est une maladie congénitale grave caractérisée par une myatonie et des faiblesses musculaires dues à des mutations du gène MTM1. Ce gène code pour la myotubularine, une protéine cruciale qui joue un rôle dans l’entretien et la réparation des cellules musculaires, et sa déficience perturbe ces processus, provoquant un dysfonctionnement musculaire majeur. Les traitements actuels et accompagnés de symptômes ne s’attaquent pas à la cause génétique, d’où la nécessité de thérapies ciblant la cause profonde de la maladie. La thérapie génique, en particulier à l’aide de vecteurs viraux, est prometteuse, mais présente des limites telles que les réactions immunitaires et les coûts élevés. Les récents échecs liés à la sécurité des essais de thérapie génique AAV8-MTM1 soulignent la nécessité de trouver d’autres méthodes d’administration. Les nanoparticules lipidiques (LNP), qui ont fait leurs preuves dans l’administration de vaccins à l’ARNm, offrent une solution de rechange non virale prometteuse et celles du CNRC, ciblées sur les cellules musculaires squelettiques, présentent une solution novatrice. Ce projet émet l’hypothèse que l’administration par LNP d’un gène MTM1 fonctionnel peut restaurer la fonction de la myotubularine, améliorant la force et la fonction musculaires chez la patientèle atteinte de myopathie myotubulaire sans les risques associés aux vecteurs viraux.
Organisation :
Conseil national de recherches Canada
Résultats prévus :
À court terme, les résultats prévus seront des collaborations renforcées entre l'industrie, le milieu universitaire et le gouvernement pour soutenir l'excellence en recherche. À moyen terme, les résultats attendus seront le développement de nouvelles technologies potentiellement perturbatrices avec des collaborateurs. À long terme, trouver des solutions collaboratives aux défis des politiques publiques et créer des systèmes d'innovation plus solides.
Location :
Toronto, Ontario, CA M5G 1X8
Numéro de référence :
172-2024-2025-Q3-1025235
Type d'entente :
subvention
Type de rapport :
Subventions et des contributions
Numéro d'entreprise du bénéficiaire :
108162330
Recipient Type:
organisme à but non lucratif ou organisme de bienfaisance
Nom légal du bénéficiaire :
The Hospital for Sick Children
Circonscription fédérale :
University--Rosedale
Numéro de la circonscription fédérale :
35112
Programme :
Programme de collaboration en science, en technologie et en innovation - Initiatives de collaboration en R-D
But du programme :
Collaborer à des programmes multipartites de recherche-développement dans le but de profiter de la synergie entre la recherche transformatrice à haut risque et à haut rendement et le potentiel de découvertes scientifiques et de percées technologiques révolutionnaires dans des secteurs d’intervention prioritaires.
Identificateur du SCIAN :
541710