Note pour la période des questions : TRIKAFTA

About

Numéro de référence :
HC-2020-QP-00030
Date fournie :
17 nov. 2020
Organisation :
Santé Canada
Nom du ministre :
Hajdu, Patty (L’hon.)
Titre du ministre :
Ministre de la Santé

Enjeu ou question :

• Que fait Santé Canada pour mettre Trikafta à la disposition des Canadiens atteints de fibrose kystique?

Réponse suggérée :

• Santé Canada reconnaît l'importance d’avoir accès à de nouvelles thérapies pour les patients atteints de maladies graves ou potentiellement mortelles. Nous sommes conscients des nombreuses étapes de l’approbation et la couverture des médicaments au Canada, et cela peut être frustrant pour les familles qui tentent d'accéder aux traitements pour leurs proches le plus rapidement possible.

• Le 16 novembre, Santé Canada a accordé le statut d’évaluation prioritaire à Trikafta, un nouveau médicament utilisé pour le traitement de la fibrose kystique, commercialisé par Vertex Pharma. Conformément à la politique de Santé Canada, Vertex Pharma dispose désormais de 60 jours pour soumettre une demande d'autorisation de médicament.

• Dans des situations des maladies graves ou potentiellement mortelles, comme pour la fibrose kystique, les médecins peuvent demander l'accès au médicament non autorisé par le biais du Programme d'accès spécial (PAS) de Santé Canada. Cela continue d'être le cas pour Trikafta. Depuis novembre 2020, 160 patients ont eu accès à ce médicament par le biais de ce programme.

• Pour aider les Canadiens à avoir un meilleur accès à des traitements efficaces, Santé Canada travaille avec les provinces, les territoires et d'autres partenaires à l'élaboration d'une stratégie nationale de prise en charge des médicaments coûteux utilisés pour traiter les maladies rares. ll s'agit d'une étape importante dans l'élargissement de la couverture des médicaments pour les patients atteints de maladies rares, grâce au soutien fédéral.

Contexte :

Trikafta, du fabricant de médicaments Vertex Pharma, est la première trithérapie disponible pour traiter les patients atteints de la mutation la plus courante de la fibrose kystique. On rapporte qu'il augmente la fonction pulmonaire de 14% en moyenne, ce qui représente une amélioration significative pour de nombreux patients aux prises avec les effets de la fibrose kystique.

Une étude publiée dans le « Journal of Cystic Fibrosis » le 24 août 2020 a prédit les avantages qui seront perdus par les patients atteints de fibrose kystique si le médicament ne leur est pas disponible d'ici 2021. L'accès au médicament d'ici l'année prochaine entraînerait une diminution de 60% des cas graves, une diminution de 19% des hospitalisations, moins de transplantations pulmonaires et une augmentation de 9 ans de la survie. De tels résultats auraient un impact significatif non seulement sur la santé personnelle de ces patients, mais également sur le système de santé.

En vertu de la Loi sur les aliments et drogues et de son Règlement, tous les produits qui sont vendus ou commercialisés au Canada et qui sont assortis d’une allégation thérapeutique doivent être approuvés par Santé Canada. On entame le processus qui consiste à autoriser un médicament lorsqu’un fabricant présente une demande d’examen à Santé Canada. Des scientifiques étudient ensuite chaque présentation afin d’évaluer l’innocuité, l’efficacité ainsi que la qualité du produit.

À ce jour, Santé Canada n'a reçu aucune soumission pour Trikafta. Cependant, Vertex Pharma a fait une demande d’évaluation prioritaire, qui a été accordée le 16 novembre 2020. Selon la politique de Santé Canada, le promoteur dispose maintenant de 60 jours pour soumettre sa demande.

Santé Canada tient une Liste des présentations en cours d'examen, qui comprend toutes les présentations de drogue nouvelle et les présentations supplémentaires de drogue nouvelle pour de nouvelles utilisations qui font actuellement l'objet d'un examen, mais pour lesquelles le Ministère n'a pas rendu de décision finale sur l'autorisation. Trikafta sera ajouté à cette liste si la soumission est reçue et acceptée pour examen.

Santé Canada a déjà approuvé des produits qui contiennent des composés qui sont présents dans le médicament Trikafta pour le traitement de la fibrose kystique. Ces produits sont :

• KALYDECO (Ivacaftor)
• SYMDECO (Ivacaftor et Tezacaftor)
• ORKAMBI (Ivacaftor et Lumacaftor)

(Le Trikafta contient ivacaftor, tezacaftor et elexacaftor)

Tous les produits pharmaceutiques dont la vente est approuvée au Canada sont énumérés dans la Base de données sur les produits pharmaceutiques, qui est accessible à : https://health-products.canada.ca/dpd-bdpp/switchlocale.do?lang=fr&url=t.search.recherche.

Le Programme d’accès spécial (PAS) évalue les demandes d’accès à des médicaments qui ne sont pas commercialisés au Canada soumises par des praticiens pour traiter des patients atteints de maladies graves ou potentiellement mortelles lorsque les médicaments habituels s’avèrent inefficaces, inadéquats ou qu’ils ne sont pas disponibles. Ils sont basés sur les détails cliniques de la situation unique du patient ainsi que sur les raisons cliniques pour lesquelles d’autres thérapies commercialisées peuvent ne pas convenir à un patient. Depuis novembre 2020, 160 patients ont eu accès à ce médicament par le biais du PAS.

PAS ne fournit pas de financement aux Canadiens pour l'accès aux médicaments et n'a aucun rôle à jouer dans le processus de remboursement des médicaments. Les décisions sur la couverture d'assurance ou le financement relèvent de la compétence des provinces et des territoires.

Le gouvernement du Canada collabore avec les provinces et les territoires en tant que membre actif de l'Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP) afin de combiner le pouvoir d'achat collectif des gouvernements pour négocier des prix réduits sur des médicaments de marque pour tous les régimes publics, y compris les médicaments coûteux pour le traitement des maladies rares.

De plus, en août 2019, le gouvernement a annoncé les modifications finales au Règlement sur les médicaments brevetés. Ces modifications conféreront au Conseil d'examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB) les outils dont il a besoin pour protéger les Canadiens contre les prix excessifs et rendre les médicaments brevetés plus abordables pour tous les contribuables - les régimes d'assurance-médicaments publics et privés, ainsi que pour les Canadiens qui paient de leur poche les médicaments d’ordonnance, notamment les médicaments coûteux pour le traitement des maladies rares. Elles entreront en vigueur en janvier 2021.

Renseignements supplémentaires :

SOMMAIRE

En octobre 2019, le « Food and Drug Administration » des États-Unis a approuvé Trikafta, la première trithérapie disponible pour traiter les patients présentant la mutation de la fibrose kystique la plus courante, avec un coût annuel qui dépasse 300 000 $ US. Bien que Santé Canada n'ait pas reçu de présentation de drogue nouvelle pour Trikafta, en date de novembre 2020, 160 patients ont eu accès à ce médicament par le biais du programme d'accès spécial (PAS). Le Ministère a reçu de nombreuses lettres de patients et leurs sympathisants exprimant leur désir d'avoir ce médicament disponible au Canada, et il y a beaucoup d'intérêt dans les médias, en particulier en raison de son utilisation dans la population pédiatrique.
SI ON INSISTE SUR L’APPROBATION DU MÉDICAMENT

• Santé Canada examine attentivement les nouveaux médicaments afin de déterminer s’ils sont sécuritaires, efficaces et de bonne qualité.

• L'examen prioritaire est un statut accéléré accordé aux présentations de nouveaux médicaments admissibles pour usage humain, pour une maladie grave ou potentiellement mortelle, lorsqu'il n'y a pas d'autre traitement disponible ou lorsque le nouveau traitement promet des avantages importants par rapport aux options de traitement disponibles. Les soumissions d'examen prioritaire ont un objectif d'examen accéléré de 180 jours.

• Le délai réel d'examen peut varier si Santé Canada a besoin de demander des renseignements supplémentaires aux promoteurs afin de parvenir à une décision réglementaire finale.

• Les demandes d’autorisation de nouveaux médicaments figurent sur la liste des présentations en cours d’examen de Santé Canada. La soumission pour Trikafta sera publiée sur la liste une fois acceptée pour examen.
SI ON INSISTE SUR LES PRÉOCCUPATIONS CONCERNANT LES IMPACTS SUR LES REVENUS DE L'INDUSTRIE ET L'ACCÈS AUX MEDICAMENTS

• Même avec des prix plus bas, les revenus des ventes de médicaments brevetés devraient continuer de croître au cours des dix prochaines années au Canada.

• Notre gouvernement a également simplifié les processus réglementaires pour un accès plus rapide au marché canadien des produits.

• Bien que Santé Canada encourage les fabricants à déposer leurs demandes, c’est le fabricant qui décide de les présenter ou non.

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