Note pour la période des questions : Médicaments Traitment des Maladies Rare

About

Numéro de référence :
MH-2023-QP-0012
Date fournie :
21 déc. 2023
Organisation :
Santé Canada
Nom du ministre :
Holland, Mark (L’hon.)
Titre du ministre :
Ministre de la Santé

Enjeu ou question :

Les maladies rares sont souvent chroniques, peuvent être gravement débilitantes et peuvent mettre la vie en danger. Les options de traitement sont peu nombreuses ou inexistantes, et les traitements disponibles peuvent être onéreux, ce qui pose des défis importants pour les patients, les soignants et le système de santé, notamment la viabilité des régimes publics et privés d’assurance-médicaments qui paient pour ces médicaments.

Réponse suggérée :

En mars 2023, le gouvernement du Canada a annoncé le lancement de la toute première Stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares, avec un investissement pouvant atteindre jusqu’à 1,5 milliard de dollars sur trois ans.
Nous travaillons maintenant avec les provinces et les territoires à l'élaboration des ententes bilatérales, en commençant par déterminer conjointement un petit nombre de médicaments nouveaux et émergents dont les coûts seraient partagés et qui seraient pris en charge de manière cohérente dans l’ensemble du pays.
Ce travail contribuera à améliorer l’accès à des médicaments efficaces et abordables pour le traitement des maladies rares, afin d’améliorer la santé des patients dans tout le Canada.
SI L’ON INSISTE SUR LES DÉTAILS DE LA MISE EN ŒUVRE, TELS QUE L'ENSEMBLE COMMUN DE MTMR, LA CONSULTATION DES INTERVENANTS PAR LE GROUPE CONSULTATIF DE MISE EN ŒUVRE ET LES PROGRÈS SUR LES ENTENTES BILATÉRALES …
Les responsables de Santé Canada collaborent maintenant avec les provinces et les territoires à l'élaboration d'ententes bilatérales. De même, les fonds iront à Services aux Autochtones Canada pour soutenir les membres admissibles des Premières Nations et les Inuits vivant avec des maladies rares.
Un Groupe consultatif sur la mise en œuvre sera également lancé prochainement pour s'assurer que les patients et les autres intervenants restent au centre de la Stratégie.
Nous collaborons également avec nos partenaires du système de santé pour faire avancer diverses initiatives axées sur la collecte et l'utilisation de preuves pour appuyer la prise de décisions et l'avancement de la recherche sur les maladies rares.
SI L’ON INSISTE SUR LA PARTICIPATION DU QUÉBEC À LA STRATÉGIE NATIONALE …
Notre gouvernement travaille avec toutes les provinces et tous les territoires pour aider à accroître l'accès et l'abordabilité de médicaments prometteurs et efficaces pour le traitement des maladies rares, tout en offrant aux provinces et aux territoires la souplesse nécessaire pour faire face à leur propre situation.
Toutes les provinces et tous les territoires ont été invités à s'engager dans la prochaine étape cruciale consistant à sélectionner conjointement un petit nombre de médicaments nouveaux et émergents pour le traitement des maladies rares, et à partager les avantages des approches collaboratives de la collecte et de l'utilisation des preuves sur les maladies rares, ainsi que l'innovation et la recherche.
SI L’ON INSISTE SUR LE FINANCEMENT DES PARTENAIRES DU SYSTÈME DE SANTÉ …
Notre gouvernement fournira 20 millions de dollars sur trois ans à l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) et à l'Institut canadien d'information sur la santé (ICIS) pour soutenir l'utilisation des preuves dans la prise de décisions.
Ce travail améliorera la collecte et l'utilisation de preuves réelles pour appuyer la prise de décisions, ainsi que les registres de patients.
Un montant supplémentaire de 32 millions de dollars sur cinq ans versé aux Instituts de recherche en santé du Canada permettra de faire avancer un programme de recherche sur les maladies rares, d’élaborer de meilleurs outils de diagnostic et d'établir un solide réseau canadien d'essais cliniques sur les maladies rares.
SI L’ON INSISTE SUR QUAND LES PATIENTS VONT BÉNÉFICES DE LA STRATÉGIE …
Afin de poursuivre l'élaboration des ententes bilatérales, le gouvernement du Canada collabore avec les provinces et territoires pour sélectionner un petit nombre de médicaments nouveaux et émergents dont les coûts seraient partagés et qui seraient pris en charge de manière cohérente dans l'ensemble du pays, dans l'intérêt des patients.
Notre travail avec nos partenaires est également bien avancé ; par exemple, avec les 32 millions de dollars fournis aux Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC) dans le cadre de la Stratégie pour faire avancer la recherche sur les maladies rares, les IRSC ont déjà lancé quatre possibilités de financement, visant à renforcer les services de soutien aux patients, dont une pour soutenir les réseaux d'essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques.

Contexte :

MÉDICAMENTS POUR LE TRAITEMENT DES MALADIES RARES
Les patients atteints d’une maladie rare ont généralement peu d’options de traitement, et leurs besoins cliniques ne sont donc pas satisfaits. Par conséquent, les traitements sont très demandés et peuvent être onéreux. Les traitements pharmaceutiques contre les maladies rares sont souvent appelés médicaments orphelins ou médicaments pour le traitement des maladies rares.
Les prix élevés sont souvent attribuables à des facteurs tels que le coût élevé de la recherche, le nombre restreint de patients, la petite taille du marché et l’absence de concurrents.
Le gouvernement du Canada collabore avec les provinces et les territoires en tant que membre actif de l’Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP) afin de combiner le pouvoir d’achat collectif des gouvernements pour négocier à la baisse le prix des médicaments de marque pour tous les régimes publics, y compris les médicaments pour le traitement des maladies rares.
ACCÈS AUX MÉDICAMENTS POUR LE TRAITEMENT DES MALADIES RARES
À l’heure actuelle, les Canadiens atteints de maladies rares peuvent avoir accès aux médicaments dont ils ont besoin par le biais des régimes d’assurance-médicaments publics, par le biais des régimes d’assurance-médicaments privés, ou en payant de leur poche. Les médicaments pour le traitement des maladies rares étant si chers, les patients ne peuvent généralement pas se permettre de payer de leur poche.
Des Canadiens et Canadiennes ont pu avoir accès à des médicaments pour le traitement des maladies rares en participant à des essais cliniques ou dès leur approbation en vertu du titre 8 du Règlement sur les aliments et drogues. Lorsque les critères sont remplis, les demandes d’accès à des médicaments qui ne sont pas vendus au Canada peuvent être examinées dans le cadre du Programme d’accès spécial (PAS) de Santé Canada. Environ 150 des médicaments accessibles grâce au PAS sont destinés au traitement de maladies rares.
LANCEMENT DE LA PREMIÈRE PHASE DE LA STRATÉGIE NATIONALE SUR LES MÉDICAMENTS POUR LE TRAITEMENT DES MALADIES RARES
Le ministre de la Santé a annoncé le lancement de la première phase de la Stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares le 22 mars 2023 à l'Université McGill avec un investissement pouvant atteindre 1,5 milliard de dollars sur trois ans, afin d'améliorer l'accès aux traitements pour les personnes vivant avec une maladie rare.
Dans le cadre de cette première phase, le gouvernement du Canada versera jusqu'à 1,4 milliard de dollars sur trois ans aux provinces et aux territoires dans le cadre d'ententes bilatérales. Cet investissement fédéral augmentera l'accès à des médicaments sûrs et efficaces pour les Canadiens atteints de maladies rares, dont beaucoup sont des enfants. Les provinces et les territoires pourront ajouter de nouveaux médicaments à leurs formulaires et augmenter la couverture des médicaments existants. Le nouveau financement permettra également aux provinces et aux territoires d'améliorer le dépistage et le diagnostic afin que les patients atteints d'une maladie rare aient une meilleure chance d'avoir accès à des traitements efficaces au bon moment, ce qui peut signifier une santé et une qualité de vie globale meilleures pour les patients et les leurs familles.
De plus, le gouvernement versera jusqu’à 33 millions de dollars sur trois ans au Programme des services de santé non assurés, de Services aux Autochtones Canada, pour soutenir les membres admissibles des Premières Nations et des Inuits atteints de maladies rares.
Le gouvernement fédéral réalise également des investissements clés pouvant atteindre 68 millions de dollars pour soutenir la gouvernance collaborative, l'infrastructure de données et la recherche sur les médicaments pour le traitement des maladies rares. 20 millions de dollars sur trois ans seront versés à l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé et à l'Institut canadien d'information sur la santé pour améliorer la collecte et l'utilisation de preuves pour étayer la prise de décision. Les Instituts de recherche en santé du Canada recevront 32 millions de dollars sur cinq ans pour faire avancer un programme de recherche sur les maladies rares axée sur l'élaboration de meilleurs outils de diagnostic et l'établissement d'un solide réseau canadien d'essais cliniques sur les maladies rares. 16 millions de dollars sur trois ans, à compter de 2023, seront investis pour financer l'établissement de structures de gouvernance nationales, telles qu’un secrétariat de Santé Canada et un Groupe consultatif d'intervenants sur la mise en œuvre.
Le gouvernement du Canada continuera de travailler avec les provinces et les territoires, les partenaires du système de santé et les intervenants, y compris les patients, les familles et les cliniciens, pour élaborer des mesures futures fondées sur les leçons apprises dans le cadre de ces mesures incluses dans la première phase de la Stratégie.

Renseignements supplémentaires :

Les maladies rares menacent la vie; elles sont gravement débilitantes et parfois chroniques.
Les maladies rares ne sont pas rares en tant que groupe : on estime qu’il y en a entre 6 000 et 8 000 dans le monde. Elles sont considérées comme rares parce qu’elles touchent chacune un petit nombre de personnes, allant d’une poignée d’individus à quelques milliers, mais il existe des milliers de maladies rares différentes qui touchent la population du pays.
On estime qu’un Canadien sur douze est atteint d’une maladie rare. Il s’agit souvent de maladies génétiques qui apparaissent soit à la naissance, soit pendant la petite enfance.
Les traitements innovants pour les maladies rares peuvent coûter entre 100 000 et plus de 2 millions de dollars par an. Les ventes des médicaments onéreux pour le traitement des maladies rares ont augmenté en moyenne d'environ 32 % par an entre 2011 et 2020, ce qui en fait l’un des principaux facteurs des dépenses pharmaceutiques au Canada.

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